Биотехнологичните лекарства са шанс срещу нелечимите заболявания в областта на онкологията, нефрологията, хематологията, ревматологията. В наши дни 1/5 от всички лекарства в света се произвеждат с методите на биотехнологиите. Масовите лекарства са химически съединения, получени чрез синтез в лабораторни условия.

Биотехнологичните лекарства са продукт на живи клетки или живи организми. 

Когато се знае точно кой ген или генна мутация са причинители на заболяването, с генно инженерство се манипулират живи клетки и организми да произвеждат нужнен протеин. Той може да се използва като лекарство например за заместителна терапия.

Първото биотехнологично лекарство,

въведено през 1982 г., е синтетичен инсулин. Той се произвежда от бактерии, на които е въведен човещки ген, отговорен за производството на инсулин. Поради непоносимост към животинския инсулин от някои пациенти, днес те използват човешки инсулин.