Биотехнологичните лекарства са шанс срещу нелечимите заболявания в областта на онкологията, нефрологията, хематологията, ревматологията. В наши дни 1/5 от всички лекарства в света се произвеждат с методите на биотехнологиите. Масовите лекарства са химически съединения, получени чрез синтез в лабораторни условия.
Биотехнологичните лекарства са продукт на живи клетки или живи организми.
Когато се знае точно кой ген или генна мутация са причинители на заболяването, с генно инженерство се манипулират живи клетки и организми да произвеждат нужнен протеин. Той може да се използва като лекарство например за заместителна терапия.
Първото биотехнологично лекарство,
въведено през 1982 г., е синтетичен инсулин. Той се произвежда от бактерии, на които е въведен човещки ген, отговорен за производството на инсулин. Поради непоносимост към животинския инсулин от някои пациенти, днес те използват човешки инсулин.
Биотехнологично е лекарството за бъбречна анемия
През 1989 година в САЩ е лицензиран рекомбинантен човешки еритропоетин, с който у нас също се лекуват пациентите с тежки бъбречни анемии. Проф. д-р Емил Паскалев, председател на Българското нефрологично дружество, споделя очакванията си в близко бъдеще да се прилагат стволови клетки за регенериране на бъбречната тъкан. Установени са гените, отговорни за отхвърляне на трансплантирания бъбрек.
Разработени са биотехнологии срещу рак на пикочния мехур.
