Биотехнологичните лекарства са шанс срещу нелечимите заболявания в областта на онкологията, нефрологията, хематологията, ревматологията. В наши дни 1/5 от всички лекарства в света се произвеждат с методите на биотехнологиите. Масовите лекарства са химически съединения, получени чрез синтез в лабораторни условия.
Биотехнологичните лекарства са продукт на живи клетки или живи организми.
Когато се знае точно кой ген или генна мутация са причинители на заболяването, с генно инженерство се манипулират живи клетки и организми да произвеждат нужнен протеин. Той може да се използва като лекарство например за заместителна терапия.
Първото биотехнологично лекарство,
въведено през 1982 г., е синтетичен инсулин. Той се произвежда от бактерии, на които е въведен човещки ген, отговорен за производството на инсулин. Поради непоносимост към животинския инсулин от някои пациенти, днес те използват човешки инсулин.
Биотехнологично е лекарството за бъбречна анемия
През 1989 година в САЩ е лицензиран рекомбинантен човешки еритропоетин, с който у нас също се лекуват пациентите с тежки бъбречни анемии. Проф. д-р Емил Паскалев, председател на Българското нефрологично дружество, споделя очакванията си в близко бъдеще да се прилагат стволови клетки за регенериране на бъбречната тъкан. Установени са гените, отговорни за отхвърляне на трансплантирания бъбрек.
Разработени са биотехнологии срещу рак на пикочния мехур.
Биотехнологични лекарства,
одобрени през последните 25 години, се използват за лечение на редица тежки заболявания: диабет, болест на Гоше, болест на Фабри, остра лимфобластна левкемия, хронична грануломатозна болест, хемофилия, дефицит на човешки растежен хормон и др.
Разработени лекарства, които са персонално насочени към генетичната грешка в конкретния пациент.
При колоректален рак се установява втори генетичен маркер за персонализирана терапия,
съобразена с генетичния профил на пациента. Това се биомаркери за идндивидуализирана туморна терапия.
